概  要

生物医药技术是当今世界高技术发展的重要领域之一,生物技术产业是继信息产业之后又一个发展前景十分广阔的高科技产业,并将成为二十一世纪我国国民经济新的增长点和支柱产业之一。生物技术的不断创新和发展必将大大提升医药、工业、环境保护的科技水平和综合国力,对人类社会的文明与进步也将产生巨大而深远的影响。

863计划生物医药领域“十一五”期间将贯彻《国家中长期科技发展规划纲要》的精神,根据五中全会《规划》的建议,以国家目标和市场需求为导向,坚持“瞄准重大需求、实现重点突破,突出自主创新、提升竞争能力,面向产品临床、加强支撑引导”的指导思想,瞄准生物医药技术的发展前沿,确定战略目标和重点方向,努力在关键技术、重大产品研发等方面取得重大突破,并在生物医药技术发展的重要方面实现跨越式发展。

根据“十一五”国家863计划的总体布局,生物医药技术领域在整体上进行系统设计,重点加强关键技术、重大产品(技术体系)和技术平台的研究与开发,按照重大产品、平台技术、技术创新三个层次设立重大项目、重点项目和专题。重大项目突出重大产品开发和重大技术体系建设,包括疫苗与抗体工程、干细胞与组织工程、功能基因组与蛋白质组、重大疾病的分子分型和个体化诊疗四项内容;重点项目主要以产品为导向,以企业为主体,以产业化或临床应用为目标,以技术创新和应用开发为主要内容,包括生物安全技术及产品、生物药及其规模化制备、生物医学研究关键仪器和试剂、纳米技术与生物材料、大宗发酵产品的绿色制造、药物分子设计、特殊生物资源开发利用技术、生物治疗技术等八项内容;专题主要以加强前沿技术的原始性创新为目标,包括基因操作和蛋白质工程技术、新一代工业生物技术、生物信息与生物计算技术、现代医学技术四项内容。

通过组织实施“十一五”计划,突破若干前沿技术,建立和完善具有中国特色的生物医药技术创新体系,全面提升我国生物医药技术的整体竞争力,使我国进入世界生物医药技术先进国家行列;以恶性肿瘤、心脑血管疾病、肝病、糖尿病、老年病与精神疾病等常见、多发的重大疾病为重点,加强生物技术与临床资源的系统集成,攻克若干重大疾病预防和诊治的关键技术,显著提高人民健康保障水平;以医药、食品和工业发酵为突破口,强化生物技术向产业的应用辐射,支撑和引领生物产业的快速发展,使我国在下一个高技术产业——生物产业上迎头赶上发达国家,并在世界上占有一席之地!

 

 


一、     国内外研究开发现状与技术发展趋势

(一)国内外生物医药技术研究开发现状

生物医药技术是当今世界高技术发展的重要领域之一,生物技术产业是继信息产业之后又一个发展前景十分广阔的高科技产业,并将成为二十一世纪世界经济新的增长点和支柱产业之一。目前,全世界范围内生物技术和医药技术领域的研究开发和产业化正如火如荼,日新月异,主要发展状况和趋势表现在以下方面:

1、基因组与蛋白质组学研究取得重大突破,成为引领生物技术发展的核心动力

随着国际“人类基因组计划”的完成,世界先进国家政府和科学家及大型医药和生物技术企业更加关注基因组等“组学”技术的发展。 “比较基因组计划”、“ENCODE(ENClcopedia of DNA Element,DNA因子全书)计划”,“国际人类基因组单体型图(HapMap)计划”和“癌症基因组计划”等一系列国际研究计划全面展开,更展示了基因组学已成为包括医药工业在内的生物产业的原动力。“人类基因组计划”也为蛋白质组学和结构生物学研究奠定基础。2002年我国发起和领导的国际“人类肝脏蛋白质组计划”正式启动,使我国一举成为蛋白质组学研究的国际中心之一。美国、加拿大、欧盟、日、韩等许多国家和地区都将蛋白质组学作为优先支持发展的领域,相继启动各具特色的基因组与蛋白质组学研究计划,力图在这场新世纪最激烈的科学竞争中赢得先机。国际结构生物学(即结构基因组学)研究开始于1999年。美国NIH已斥资2亿多美元先后建立了十个结构基因组学中心。2005年在一期研究的基础上,又开始了分别以大规模结构基因组学和专门化结构基因组学为目标的第二期结构基因组学研究。日本以理化研究所(RIKEN)牵头正在执行名为“蛋白质3000”的结构基因组学计划。欧洲也开展了分别以膜蛋白和致病菌为对象的结构基因组学计划。

在基因组、蛋白质组和结构基因组学潜在巨大商业价值的驱使,许多跨国公司,尤其是一些大型国际制药企业、生物技术公司和一些分析仪器公司纷纷投入巨资,企图抢占基因组、蛋白质组与结构基因组学研究相关产业的巨大市场。基因组学、蛋白质组学与结构基因组学正在成为代表一个国家生命科学研究水平、反映生物产业与生物技术实力的最前沿领域。

经过“九五”、“十五”的努力,我国已建立起国家级的基因组学、蛋白质组学与结构基因组学研究基地和一系列具世界先进水平的技术平台,培养了一批具有国际影响的学科带头人和科研骨干,取得了一批具有国际先进水平的成果。我国继圆满完成人类基因组“1%测序”任务后,参加并高质量完成了国际“HapMap计划”的10%任务,标志着中国生命科学研究水平和国家实力明显提高。我国在功能基因的识别与应用研究领域也取得了一批重要成果。共克隆、鉴定了2651条新基因,发现并确证在医疗诊断、药物创新等方面具有自主知识产权、功能明确的基因406个,已验证具有重要应用前景的功能基因76个。此外,我国对水稻、家鸡、家蚕、血吸虫等大型基因组的研究也做出了独特贡献。我国2002年先后启动“人类重大疾病及重要生理功能相关的蛋白质组学研究”、“中国人类肝脏蛋白质组计划”等重大项目,建立了国际上最大规模的400余种抗人体肝脏蛋白的单克隆抗体库,人肝转录组、ORF组数据库以及蛋白质相互作用连锁图、获得了大量具有重要生理和病理意义的功能蛋白质;构建了国际上最大的第一个系统化的人类健康人类肝脏蛋白质组信息数据库。二十世纪七十年代,胰岛素晶体结构测定标志着我国结构生物学研究处于当时国际领先地位。作为“十五”“863”的重大项目,我国结构生物学研究取得重大进展,共解析独立蛋白质三维结构200多个。全面系统地解析了108个独立蛋白质三维结构,发现了3种全新蛋白质折叠类型,确定了一批潜在的药物作用靶标;系统地测定了86个与人类重大疾病或重要生理功能相关的蛋白质及其复合物、突变体的晶体结构。

2、干细胞与组织工程技术研究的国际竞争空前激烈,正处于应用突破的前夜

干细胞研究涉及人体所有的组织器官,是攻克心血管病、糖尿病、帕金森病等疑难疾病的新希望,是当今生命科学最重要的热点研究领域之一。近年来,一系列新技术的突破再次向人们展示了干细胞与克隆技术将成为现代医学一类全新的治疗手段或“药物”的前景。作为干细胞研究领域的领跑者,英国政府不仅计划在未来10年内建立全国性的干细胞研究网络,而且早在2003年就将治疗性克隆研究合法化。2004-2005年间,先后批准颁发两个治疗性克隆研究“执照”。2002-2005年的三年内,英国政府已向干细胞研究拨款4千万英镑,企图巩固英国在该领域的领先地位。尽管联邦政府对干细胞和克隆研究设限,但美国仍然高度关注干细胞的研究与应用,与联邦政府态度截然不同的是,各州的投入明显增长,如加利福尼亚州准备在未来十年内投入30亿美元用于资助干细胞研究。因此,美国在干细胞研究与应用领域的实力和后来居上的潜力不可低估。日本在2000年度启动的“千年世纪工程”中,将干细胞工程列为四大重点之一,并在第一年度就投入108亿日元的巨额资金,发展本国的再生医疗技术,与英、美展开竞争。新加坡政府更是投入38亿美元巨资支持以干细胞为代表的多项生物技术研究,建立起新加坡干细胞联盟(SSCC)。韩国虽然遭遇2006年的黄禹锡丑闻事件,但仍未放弃跻身国际干细胞研究前列的愿望,政府仍然决定建设三大干细胞研究与应用基地,并配备最尖端的研究装备和器材。此外,德国、法国、澳大利亚以及印度等多个国家在干细胞研究领域也跃跃欲试,期望占有自己的一席之地。干细胞的研究是当今生命科学领域的热点和难点,给人类重大疾病的治疗带来了希望,更由于胚胎干细胞来源、人/动物细胞核移植、人类生殖性克隆等涉及人类生命伦理的问题而引起各国政府、科学界和公众的高度关注。

近年来,随着生物学、化学、物理学、材料科学、工程学和计算机科学等学科和技术的迅速发展和相互交叉渗透,在组织器官的修复与重建领域出现了一系列重大突破。组织工程的提出与建立虽然仅有20余年的时间,但得到了迅猛发展,已成为一个国家生物医学发展水平的重要标志之一。目前,组织工程研究已经涉及到生命科学的几乎所有研究领域,得到了各国政府科研基金的重点资助。从90年代初至今,投入到组织工程研发的资金总额已经达到45亿美元,年均增长率为11%。近十年来,组织工程技术的发展重点历经了器官替代、细胞治疗和结构性组织构建等多个阶段,产业发展的重点方向逐渐明晰,即集中于应用干细胞作为种子细胞进行结构性组织(皮肤、软骨、骨、心脏瓣膜等)的构建和应用,在此基础上实现产业化并应用于临床组织创伤的修复。同时,各国政府、研究机构和企业开始关注或涉及复杂器官的组织工程构建与生物制造。

我国政府对干细胞与组织工程技术研究高度重视。在“十五”863计划重大专项等计划的支持下,这一领域的发展有了长足的进步,填补了多项国内空白。在动物克隆、人胚胎干细胞建系、体细胞核移植、成体干细胞分离鉴定、培养扩增与定向诱导分化、组织工程组织构建与应用、组织器官代用品等方面获得了一批拥有自主知识产权的技术、专利、产品和标准,十余项产品已获得SFDA的临床批文或生产许可证。在全国范围内已初步形成了一支结构合理、学科交叉的干细胞与组织工程研究和应用的人才队伍,地方政府及企业也给予了高度的关注和重视,带动了一批新兴的高科技企业介入。总体上看,我国干细胞和组织工程技术研究与世界先进水平的差距不大,个别领域还拥有自身特色。